Tratamientos

Fármaco prometedor para frenar la progresión de una enfermedad genética rara y dolorosa

La FDA aprueba un fármaco para el tratamiento de la Distrofia Muscular de Duchenne

Reino Unido aprueba la primera terapia CRISPR para una enfermedad genética

Aprobada una terapia génica para adultos con hemofilia A grave

Una terapia CAR-T para tratar la miastenia gravis

Nueva estrategia terapéutica para el tratamiento del aneurisma de aorta abdominal

Una vacuna personalizada contra el cáncer de páncreas

Alta eficacia de un fármaco en leucemia linfoblástica aguda infantil asociada a mutaciones en el gen KMT2A

Las herramientas de simulación impulsan la nueva generación de terapias basadas en el silenciamiento de genes

Avances en una terapia CAR-T alogénica para el mieloma múltiple

Un fármaco experimental para la hemofilia A previene las hemorragias y mejora la calidad de vida de los pacientes

La FDA aprueba Xenpozyme como tratamiento para pacientes con deficiencia de esfingomielinasa ácida

Un tratamiento farmacológico ofrece resultados prometedores en una paciente con epidermólisis bullosa y distrofia muscular

Enfermedades Raras: avances en los tratamientos

Linfocitos modificados que actúan como microfarmacias para hacer frente al cáncer

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