Edición del Genoma mediante CRISPR y células madre pluripotentes inducidas en la investigación de enfermedades genéticas

Cada día se oye hablar de los nuevos avances que se han producido en el campo de la genética, pero no se suele hacer especial hincapié en los modelos de enfermedad elegidos para llegar a las conclusiones publicadas. Saber escoger el modelo idóneo para realizar nuestros estudios es muy importante, ya que de él dependerán gran parte de las conclusiones que podamos extrapolar de los experimentos realizados.

Las células madre pluripotentes inducidas (iPSCs, de sus siglas en inglés) son tipos celulares pluripotentes derivados de células somáticas, ya sea de donantes sanos o de pacientes de la enfermedad a estudiar. Al tratarse de células pluripotentes pueden ser diferenciadas al tipo celular deseado, pero conservando el mismo genoma que los donantes. Esto ha abierto un gran abanico de posibilidades en la generación de modelos celulares y terapia celular, siendo evidente su relevancia al concederle el premio Nobel a quién lo descubrió en 2012.

Pero, sin lugar a dudas, la técnica que ha causado mayores reacciones en los últimos tiempos ha sido la de CRISPR/Cas9. Esta es una técnica de edición génica simple, barata, al alcance de prácticamente cualquiera, y, sobre todo, con mucho potencial, Es una técnica que una vez entendida presenta múltiples variantes y adaptaciones que multiplican exponencialmente su utilidad, permitiendo realizar prácticamente cualquier modificación en el genoma.

Comprender cómo se pueden utilizar las iPSCs y la técnica de CRISPR/Cas9, así como usar ambas en conjunto para poder generar modelos celulares específicos de cada enfermedad es, sin duda, un paso necesario para seguir pensando fuera de la caja, ampliar posibilidades y llevar tus proyectos científicos al siguiente nivel.