Enfermedades Raras
Minoryx recibe la aprobación de la Agencia Reguladora Española para iniciar el estudio de fase 2 en la ataxia de Friedreich
- febrero 28, 2019
Givosiran: un ARN de interferencia para el tratamiento de la porfiria aguda intermitente
- febrero 28, 2019
Distintas enfermedades mitocondriales convergen en la misma huella metabólica: el daño oxidativo de las proteínas
- octubre 17, 2018
Mutaciones en canales cardiacos de sodio pueden afectar a la función de canales de potasio en el Síndrome de Brugada
- octubre 15, 2018
Una conexión molecular entre la edad y los factores genéticos que aumentan el riesgo a la neurodegeneración
- septiembre 11, 2018
Corrigen por primera vez en un mamífero de mayor tamaño una mutación responsable de la distrofia muscular de Duchenne
- septiembre 6, 2018
La inhibición de gsk3b reduce la inflamación cerebral y activa las redes neuronales en un modelo preclínico del síndrome de Rett
- mayo 28, 2018
Una terapia intrauterina resulta prometedora para el tratamiento de la displasia ectodérmica hipohidrótica ligada al X
- mayo 16, 2018
Evitar el silenciamiento de la hemoglobina fetal como tratamiento para hemopatías actualmente incurables
- mayo 7, 2018
CRISPR para identificar nuevas dianas terapéuticas para la esclerosis lateral amiotrófica
- marzo 29, 2018
Colaboración multimillonaria para el desarrollo y la autorización de terapia génica para enfermedades raras en España
- noviembre 30, 2017
Elevada tasa de mutaciones de novo recurrentes en encefalopatías del desarrollo y epilépticas
- noviembre 24, 2017
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