Enfermedades Raras
Proyecto Precipita: “Desarrollo de una terapia innovadora contra la distrofia miotónica”
- junio 26, 2019
La FDA aprueba una prometedora terapia génica dirigida a pacientes pediátricos con atrofia muscular espinal
- junio 14, 2019
Un estudio en ratón demuestra la posibilidad de tratar enfermedades pulmonares monogénicas mediante edición genómica in utero
- mayo 20, 2019
Mutaciones en el gen PANX1 causan la muerte de los oocitos y dan lugar a infertilidad en mujeres
- abril 30, 2019
Cugamicina: una molécula de pequeño tamaño muestra gran potencial en el tratamiento de la distrofia miotónica en un modelo en ratón
- abril 23, 2019
Síndrome de Opitz C: nuevos avances para mejorar el diagnóstico genético de una enfermedad ultrarrara
- abril 4, 2019
Proyecto Precipita: “Medicina personalizada para las GRINpatías, una enfermedad neuropediátrica rara“
- abril 3, 2019
Identificada una forma de obesidad que podría responder al tratamiento con leptina
- marzo 22, 2019
Los investigadores del CIBERER han identificado 88 nuevos genes causantes de enfermedades raras
- marzo 18, 2019
Descrito el segundo caso de gemelos sesquicigóticos, primero en detectarse durante el embarazo
- marzo 7, 2019
Minoryx recibe la aprobación de la Agencia Reguladora Española para iniciar el estudio de fase 2 en la ataxia de Friedreich
- febrero 28, 2019
Givosiran: un ARN de interferencia para el tratamiento de la porfiria aguda intermitente
- febrero 28, 2019
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