Edición del Genoma mediante CRISPR y células madre pluripotentes inducidas en la investigación de enfermedades genéticas

Formación

Edición del Genoma mediante CRISPR y células madre pluripotentes inducidas en la investigación de enfermedades genéticas

El objetivo de este curso es proporcionar a los alumnos los conocimientos necesarios para poder entender cómo trabajar con las iPSCs y con CRISPR/Cas9, así como usar ambas en conjunto para generar modelos celulares específicos de la enfermedad que se pretenda estudiar.

Cada día se oye hablar de los nuevos avances que se han producido en el campo de la genética, pero no se suele hacer especial hincapié en los modelos de enfermedad elegidos para llegar a las conclusiones publicadas. Saber escoger el modelo idóneo para realizar nuestros estudios es muy importante, ya que de él dependerán gran parte de las conclusiones que podamos extrapolar de los experimentos realizados.

Las células madre pluripotentes inducidas (iPSCs, de sus siglas en inglés) son tipos celulares pluripotentes derivados de células somáticas, ya sea de donantes sanos o de pacientes de la enfermedad a estudiar. Al tratarse de células pluripotentes pueden ser diferenciadas al tipo celular deseado, pero conservando el mismo genoma que los donantes. Esto ha abierto un gran abanico de posibilidades en la generación de modelos celulares y terapia celular, siendo evidente su relevancia al concederle el premio Nobel a quién lo descubrió en 2012.

Pero, sin lugar a dudas, la técnica que ha causado mayores reacciones en los últimos tiempos ha sido la de CRISPR/Cas9. Esta es una técnica de edición génica simple, barata, al alcance de prácticamente cualquiera, y, sobre todo, con mucho potencial, Es una técnica que una vez entendida presenta múltiples variantes y adaptaciones que multiplican exponencialmente su utilidad, permitiendo realizar prácticamente cualquier modificación en el genoma.

Comprender cómo se pueden utilizar CRISPR/Cas9 e iPSC, así como usar ambas en conjunto para poder generar modelos celulares específicos de cada enfermedad es, sin duda, un paso necesario para seguir pensando fuera de la caja, ampliar posibilidades y llevar tus proyectos científicos al siguiente nivel.

El objetivo de este curso es proporcionar a los participantes los conocimientos necesarios para poder entender cómo trabajar con las iPSCs y con CRISPR/Cas9, así como usar ambas en conjunto para generar modelos celulares específicos de la enfermedad que se pretenda estudiar.

  • Tema 1. Modelos de enfermedad

    • Estudiar enfermedades genéticas en el laboratorio
    • Modelos animales
    • Modelos celulares

  • Tema 2. Modelos celulares

    • Células cancerígenas
    • Células derivadas de pacientes
    • Células inmortalizadas
    • Células pluripotentes

  • Tema 3. iPSC: origen y obtención

    • Células madre embrionarias y células madre pluripotentes inducidas (iPSCs)
    • Obtención de células madre pluripotentes inducida

  • Tema 4. iPSC: normativa y obtención

    • Normativa alrededor de la generación de iPSCs.
    • Pasos en la validación de las iPSCs

  • Tema 5. Protocolos de diferenciación

    • Elección del tipo celular al que diferenciar las iPSCs.
    • Protocolos basados en el desarrollo embrionario
    • Protocolos basados en la sobreexpresión de factores de transcripción clave.
    • Elección del protocolo

  • Tema 6. Modelos celulares isogénicos

    • Qué son los modelos isogénicos
    • Para qué sirven

  • Tema 7. CRISPR/Cas9: origen y antecedentes

    • Antecedentes de CRISPR/Cas9
    • Origen de CRISPR/Cas9: de bacterias a edición génica
    • Personas relevantes en la historia de CRISPR/Cas9

  • Tema 8. CRISPR/Cas9: ¿cómo funciona?

    • Elementos que componen CRISPR/Cas9
    • Mecanismos de acción
    • Formas en las que se pueden usar los elementos
    • Métodos para introducir los elementos en las células

  • Tema 9. CRISPR/Cas9: variaciones

    • Variaciones en la PAM
    • Variaciones en la especificidad
    • Variaciones en el tamaño de la Cas
    • Variaciones en el tipo de corte realizado
    • Variaciones en la actividad nucleasa
    • Variaciones en la diana
    • Actividades enzimáticas complementarias
    • Prime editing

  • Tema 10. CRISPR/Cas9: aplicaciones

    • Edición génica
    • Edición de bases
    • Regulación génica
    • Edición del RNA
    • Edición epigenoma
    • Estudios de topología de la cromatina
    • Visualización de la cromatina

  • Tema 11. CRISPR/Cas9 e iPSC: hands on

    • Materiales necesarios para llevar a cabo el protocolo
    • Protocolo paso a paso para editar un gen concreto en iPSCs mediante CRISPR/Cas9

  • Tema 12. Búsqueda de terapias: caso práctico

    •  El Síndrome de Sanfilippo
    • Generando iPSCs isogénicas para estudiar esta enfermedad
    • Caracterización de las iPSCs generadas
    • Diferenciación de las iPSCs a los tipos celulares deseados
    • Caracterización de las iPSCs diferenciadas.
    • Caracterización fenotípica de las iPSCs diferenciadas.
    • Estrategias terapéuticas en el síndrome de Sanfilippo
    • Terapia de reducción de sustrato en las iPSCs diferenciadas

  • Noelia Benetó
    Dra. Noelia Benetó
    Doctora en Genética por la Universidad de Barcelona con más de 7 años de experiencia en investigación en enfermedades raras.
    • Profesionales interesados en conocer los entresijos de dos técnicas con gran relevancia en el panorama científico actual.
    • Investigadores que trabajen con CRISPR/Cas9 o iPSCs, o que estén interesados en hacerlo, así como aquellos que necesiten un mejor modelo para estudiar la enfermedad genética con la que trabajan.
    • Alumnos de Biología, Medicina, Farmacia, Bioquímica, Biotecnología, Veterinaria, Enfermería, Técnicos de laboratorio y áreas de la salud afines.
    • Estudiantes que tengan interés en iPSCs o CRISPR/Cas9, ingeniería genética, o que quieran encaminar su carreara hacia la investigación de terapias para enfermedades genéticas.
    • Público en general que quiera conocer cuáles son los avances que están habiendo para mejorar el estudio de terapias en enfermedades genéticas

    Los estudiantes obtendrán un Certificado Digital expedido por Genotipia en el que constan los siguientes aspectos del curso:

    • Materias impartidas en el curso
    • Duración del curso
    • Firma de la Dirección del curso
    • Fecha de finalización del curso

    Esta actividad docente con nº de expediente 160035160049A está Acreditada por la Comisión de Formación Continuada de las Profesiones Sanitarias de la Comunidad Valenciana con 4,3 créditos de formación continuada.

    Los créditos de esta actividad formativa no son aplicables a los profesionales que participen en la misma, y estén formándose como especialistas en Ciencias de la Salud“, es decir, los internos residentes.

    Fecha inicio actividad: 15/1/2023

    Fecha fin actividad: 14/1/2024

    Horas cursadas: 15

    Curso colaborador

    Edición del Genoma mediante CRISPR y células madre pluripotentes inducidas en la investigación de enfermedades genéticas

    Un curso de
    ¿Cómo?
    12 sesiones
    ¿Cuándo?
    Horario libre.
    Material
    180,00
    Opinones

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    Formarse en Genética no es solo una opción para acceder a mejores posiciones laborales. Es también la forma de evolucionar al ritmo que lo hace esta displicina.

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