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Medicamentos huérfanos: ¿Qué son? ¿Para qué sirven?

enero 3, 2018

Irene Sebastián

Se estima que el número de enfermedades raras que todavía no tienen un tratamiento en el mundo es de 4.000 a 5.000.

En este post hablaremos sobre qué son, para qué sirven y cómo se desarrollan los medicamentos dirigidos a estas enfermedades: los medicamentos “huérfanos”.

¿Qué son?

Los medicamentos huérfanos son aquellos que van destinados a diagnosticar, prevenir o tratar enfermedades raras para las que no existe ningún tratamiento apropiado (es decir son huérfanos de tratamiento). En el caso de que sí que exista una terapia, debe demostrarse que ofrece un beneficio significativamente mayor que la existente. En la Unión Europea se considera una enfermedad rara aquella que tenga una prevalencia de 5:10.000 habitantes.

Como los medicamentos huérfanos están dirigidos a enfermedades muy poco comunes, las empresas no los comercializan de la misma manera que los medicamentos normales. Consideran que es un mercado pequeño y no recuperarían el dinero invertido en la investigación y desarrollo del medicamento.

¿Cómo se impulsa el desarrollo de los medicamentos huérfanos?

Hay que considerar que las personas con enfermedades raras tienen el mismo derecho que cualquier otro paciente a acceder a un tratamiento y no pueden ser excluidos. Para fomentar la investigación sobre estas enfermedades y desarrollar medicamentos huérfanos, las autoridades sanitarias han instaurado una serie de incentivos para que la industria sanitaria investigue sobre ellos.

Los incentivos son:

Exclusividad en el mercado durante 10 años después de haber sido aprobados, y 12 años si se trata de medicamentos pediátricos.
Investigación financiada por la UE.
Asistencia de protocolo por parte de la EMA en cuanto a ensayos y pruebas del medicamento.
Reducción o exención en las tarifas durante el procedimiento.

En 1983 se aprobó la primera Ley de Medicamentos Huérfanos. Posteriormente, en los años 90, la legislación fue acogida por Singapur, Japón y Australia. Y finalmente, en 1999 el Parlamento Europeo adoptó el reglamento sobre medicamentos huérfanos. Un año después se crearía el Comité de Medicamentos huérfanos (COMP), el cual se encuentra dentro de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA).

¿Qué hace falta para que un fármaco sea considerado huérfano?

El Comité de Medicamentos huérfanos (COMP) se encarga de evaluar las solicitudes para designar medicamentos huérfanos.

Para obtener la designación, los investigadores deben describir la enfermedad sobre la cual se está investigando, la prevalencia que tiene, si existen otros métodos para tratarla, el “status” del medicamento y la inversión que se ha realizado. Además, esta designación beneficia a la empresa farmacéutica de los incentivos de la UE.

En Estados Unidos existe la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA) que funciona de manera similar a la EMA.

En Europa se han aprobado 94 medicamentos huérfanos, de los cuales sólo 49 se comercializan en España. Aquí os dejo el link de la lista de medicamentos huérfanos aprobados en Europa: https://genotipia.com/wp-content/uploads/2018/01/listado_de_medicamentos_huerfanos_in_Europa.pdf

Realidad de los medicamentos huérfanos

Como todos los medicamentos, los fármacos huérfanos deberían ser accesibles y económicos para que todas las personas con una enfermedad rara puedan obtenerlos. No obstante, por regla general, suelen tener un coste bastante alto y no están al alcance de todos. En los países menos desarrollados esta situación es aún más precaria, ya que la tarea de obtener medicamentos huérfanos se hace más complicada si ni siquiera pueden acceder de manera fácil a una atención sanitaria, medicamentos y vacunas como en los países más desarrollados.

Como he comentado anteriormente, sólo hay aprobados 94 fármacos huérfanos en Europa de las aproximadamente 5.000 enfermedades raras. Por lo que aún queda mucho por investigar para que todas las personas con una enfermedad rara puedan tener su tratamiento.