Las terapias avanzadas son estrategias terapéuticas novedosas dirigidas a prevenir o tratar enfermedades. Su principal característica es que, a diferencia de los tratamientos más convencionales, estas terapias utilizan genes, células o tejidos para proporcionar un beneficio terapéutico.

En muchos casos, este tipo de aproximaciones son la única opción disponible para enfermedades que no tienen tratamiento. Y aunque por su nombre y características podrían parecer algo del futuro, algunas de ellas ya están aprobadas y se están utilizando con éxito en pacientes, como ocurre en algunos tipos de cáncer o en enfermedades raras como la atrofia muscular espinal. Otras están en desarrollo clínico.

¿Qué tipos de terapias avanzadas existen?

Dentro de los medicamentos de terapia avanzada se diferencian tres grupos principales, según estén basados en genes (terapia génica), en células (terapia celular) o en tejidos (ingeniería tisular).

• TERAPIA GÉNICA

Las terapias génicas utilizan como principio activo ácidos nucleicos con el objetivo de regular, reparar, sustituir, añadir o eliminar una secuencia génica.

La estrategia depende del mecanismo que causa la enfermedad o del objetivo terapéutico deseado. Por ejemplo, para algunas enfermedades causadas por un defecto genético que limita la producción de una proteína, una opción de terapia génica puede ser hacer llegar a las células afectadas copias normales del gen afectado. En otros casos, lo que se pretende es corregir directamente el error mediante edición génica.

Los avances en los métodos para hacer llegar estas terapias (que implican varios componentes) a las células , como el desarrollo de vectores virales más seguros y eficaces, han acelerado su aplicación clínica, y ya existen diversas terapias génicas aprobadas. Es el caso de la terapia génica para la atrofia muscular espinal, aprobada para ciertos pacientes pediátricos, Luxturna, terapia génica para la distrofia de retina causada por mutaciones en el gen RPE65, o Hemgenix, terapia génica para el tratamiento de la hemofilia B. Además, recientemente se aprobó la primera terapia basada en edición del genoma, para la anemia falciforme.

También existen muchas otras terapias génicas en desarrollo, para enfermedades como la fibrodisplasia osificante o ciertas sorderas hereditarias.

Según la Agencia Española del Medicamento los medicamentos de terapia génica no incluyen las vacunas contra enfermedades infecciosas, como serían, por ejemplo, algunas vacunas frente a COVID-19.

• TERAPIA CELULAR

Las terapias celulares están basadas en células o tejidos que han sido modificados para alterar sus características o funciones con un objetivo terapéutico. Estas terapias pueden realizarse con células procedentes del propio paciente, de otra persona o incluso procedentes de animales.

Un matiz importante es que las células o tejidos deben haber sido objeto de una manipulación sustancial (como son introducir genes, modificar ADN…). Esto es importante porque no se considera como manipulación importante la congelación, purificación celular, la trituración o el filtrado, entre otros. Igualmente no se considera medicamento de terapia avanzada la utilización de células que van a utilizarse con la misma función en el donante que en el receptor.

Uno de los grupos de medicamentos terapia celular más conocidos son los denominados medicamentos CAR-T. Consisten en modificar linfocitos T de los pacientes para que expresen receptores quiméricos (diseñados en laboratorio) que favorezcan la activación de los linfocitos frente a ciertas células. Los medicamentos CAR-T están resultando eficaces en el tratamiento de algunos tipos de cáncer como la leucemia linfoblástica aguda o el mieloma múltiple. Además, en la actualidad, se está investigando su utilización en otras enfermedades, como los trastornos autoinmunes, con algunos resultados prometedores en lupus o en miastenia gravis.

• INGENIERÍA DE TEJIDOS

La ingeniería tisular se centra en la utilización de células o tejidos manipulados por ingeniería con el objetivo de reemplazar o regenerar órganos y tejidos dañados. Este campo combina métodos de la biología celular, la ingeniería de materiales y la medicina regenerativa para diseñar soluciones a medida para pacientes con enfermedades degenerativas o que han sufrido daños en sus tejidos.

Los productos de ingeniería tisular pueden contener células o tejidos de origen humano, animal, o de ambos. Además, según indica la Agencia Española del Medicamento, las células o tejidos podrán ser viables o no. Y estos productos pueden contener otras sustancias, como productos celulares, biomoléculas, biomateriales, sustancias químicas, soportes o matrices.

En este caso se considera que las células o tejidos están manipulados por ingeniería cuando cumplen una de las siguientes condiciones: o bien se han modificado sus características o funcionalidad para conseguir el objetivo de regeneración, reparación o sustitución, o bien las células o tejidos no están destinados a emplearse para la misma función o funciones esenciales en el receptor y en el donante.

Terapias para el avance de la medicina pero con limitaciones

Sin duda, las terapias avanzadas están marcando el comienzo de una nueva era en la medicina. Su potencial terapéutico es muy amplio: ofrecen una estrategia más personalizada frente a ciertas enfermedades y se espera que poco a poco su número se vaya extendiendo, ofreciendo soluciones a enfermedades que todavía no tienen tratamiento.

Sin embargo, también existen algunas limitaciones y desafíos. La producción y administración de estos medicamentos es compleja y requiere de infraestructuras altamente especializadas, lo que encarece notablemente su desarrollo y utilización. Además, este tipo de terapias requiere una formación especializada por parte de los profesionales clínicos y sanitarios implicados en la manipulación. Si pensamos por ejemplo en células modificadas, todo el proceso implica obtener las células, modificarlas, crecerlas, introducirlas en pacientes…Todo esto manteniendo condiciones de seguridad para que no se contaminen y se mantengan vivas y funcionales.

También hay que recordar que las terapias avanzadas necesitan una regulación que reconozca sus características específicas diferentes de otros medicamentos. Y, por último, el diseño y desarrollo de las terapias avanzadas depende directamente del conocimiento sobre los mecanismos biológicos que participan en cada enfermedad y del estudio de los procesos que intervienen en cada tipo de terapia avanzada.

En cualquier caso, las terapias avanzadas representan en la actualidad un campo de investigación y aplicación con gran potencial y se están consolidando como un pilar fundamental en la medicina del futuro.

Referencias de interés:

Agencia Española del Medicamento. https://www.aemps.gob.es/medicamentos-de-uso-humano/medicamentos-de-fabricacion-no-industrial/preg-resp_ta/#

Informes Anticipando. Terapias Avanzadas: Terapia Celular y Terapia génica. https://www.institutoroche.es/static/archivos/Informes_anticipando_2020_TERAPIAS_AVANZADAS_RGB.pdf

CuadERnos de Investigación. Terapias Avanzadas.https://www.enfermedades-raras.org/sites/default/files/2022-06/cuadERnos%20de%20Investigaci%C3%B3n_terapias%20avanzadas-Accesible.pdf

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