ARTHEx Biotech
ARTHEx Biotech, spin-off de la Universidad de Valencia, ha recaudado 1,5 millones de euros en su primera ronda de financiación. La compañía tiene su sede en Valencia y su objetivo es desarrollar una terapia basada en ARN antisentido contra miRNA para la distrofia miotónica tipo 1 (DM1).
La DM1 es una enfermedad neuromuscular de origen genético y se considera una enfermedad huérfana. A pesar de los esfuerzos realizados para desarrollar tratamientos, esta enfermedad aún no tiene cura en el mercado. El Grupo de Investigación de Genómica Traslacional de la Universidad de Valencia dirigido por el Dr. Rubén Artero, cofundador de la compañía, ha validado un nuevo objetivo terapéutico para la enfermedad y ha desarrollado moléculas para rescatar el fenotipo. La invención fue patentada y la prueba de concepto en un modelo animal de la enfermedad se publicó el año pasado en la revista de revisión por pares Nature Communications.
La cofundadora y directora ejecutiva de la compañía, la Dra. Beatriz Llamusí, manifiesta: “Estamos entusiasmados con esta oportunidad única de luchar contra una enfermedad devastadora como la DM1. Una nueva diana terapéutica podría aportar la luz necesaria a la compleja sintomatología de la enfermedad. La terapia con oligonucleótidos ya es una realidad, los fármacos antisentido de ARN son enfoques terapéuticos prometedores actualmente disponibles en el mercado para cada vez más enfermedades».
El concepto de terapias dirigidas al ARN —utilizando oligonucleótidos antisentido (ASO), aptámeros, siRNA, miRNA, etc.— para controlar la expresión de genes relevantes para la enfermedad como una forma de tratar la enfermedad, está recibiendo mucha atención recientemente, después de algunos éxitos recientes que han presentado medicamentos que salvan vidas para pacientes que previamente no tenían tratamientos efectivos. En 2016, se aprobó el primer fármaco basado en ARN, Nusinersen, para la atrofia muscular espinal (AME), y en 2018 se presenció la primera aprobación de un fármaco ARNi, el Patisiran, para tratar la amiloidosis hereditaria por transtiretina (hATTR). Esto ha confirmado el potencial de estas terapias abriendo la puerta a más aprobaciones y estudios clínicos en diferentes enfermedades. El campo ha motivado un reciente editorial de Nature Medicine que anuncia: que «estamos presenciando el amanecer de la terapéutica dirigida al ARN». Dichos medicamentos tienen la capacidad de atacar objetivos que de otro modo serían «no medicables» mediante moléculas y proteínas pequeñas, abriendo así nuevas vías para el tratamiento de enfermedades intratables.
Con la financiación proporcionada por Invivo Ventures se optimizará la molécula candidata en términos de química y liberación, para llevar a cabo estudios regulatorios y llegar a estudios clínicos en humanos en 2022. Junto con la financiación, Luis Pareras y Albert Ferrer, socios generales de Invivo Capital, se unirán a la Junta Directiva de Arthex. “La terapia dirigida al ARN probablemente tenga un impacto transformador en el tratamiento de enfermedades raras, un área de gran necesidad médica no satisfecha”, señala Luis Pareras, MD, PhD, socio fundador de Invivo Capital. “Si tiene éxito, la molécula desarrollada por Arthex puede convertirse en el primer fármaco modificador de la enfermedad para la distrofia miotónica tipo I, la forma más común de distrofia muscular que comienza en la edad adulta, que actualmente es universalmente incapacitante y letal”.
“Invivo tiene como objetivo apoyar la transferencia de tecnología desde los centros de investigación españoles y mejorar el crecimiento y el desarrollo de productos innovadores”, señala Albert Ferrer CFA, socio fundador de Invivo Capital “La inversión en ARTHEx Biotech es un claro ejemplo de esta visión”.
