Terapia Génica

La terapia génica es una técnica que utiliza instrucciones genéticas para tratar o prevenir una enfermedad.

La terapia génica puede: reemplazar copias de genes defectuosos por copias sanas, inactivar genes que no funcionan bien, introducir genes en un organismo, editar genes defectuosos

¿Qué necesitamos para diseñar una terapia génica?

  • Saber cuál es el defecto molecular que produce la enfermedad.
  • Saber qué mecanismos biológicos están implicados.
  • Saber qué células o tejidos van a recibir la terapia.
  • Herramientas para hacer llegar las instrucciones genéticas a las células y controlar que se traducen en la dosis adecuada.

La terapia génica puede realizarse ex vivo o in vivo. Hablamos de terapia ex vivo cuando el tratamiento se hace en células extraídas del paciente, que se tratan, cultivan y crecen en laboratorio para introducirlas después en el paciente. La terapia génica es in vivo cuando se realiza directamente en el paciente.

Otra forma de clasificar la terapia génica es considerar qué células van a recibir la terapia. Si se trata de las células que producirán los gametos (células reproductivas) o de células embrionarias, los efectos de la terapia pueden pasar a la descendencia. Si se trata de células que no darán lugar a gametos, los efectos no pasan a la descendencia.

¿Cómo se realiza la terapia génica?

El primer objetivo es hacer que las instrucciones genéticas lleguen a las células del paciente, donde puedan ser interpretadas. Una vez dentro de las células, las instrucciones genéticas se expresan utilizando la propia maquinaria de la célula para producir el elemento terapéutico, que puede ser, por ejemplo, una proteína.

Para introducir el ADN en las células es necesario un sistema de transporte apropiado El método más utilizado son los virus. En este caso, las instrucciones genéticas se empaquetan en partículas de virus modificados para transportar material genético pero no replicarse y causar infecciones. También existen otros métodos libres de virus para transportar las instrucciones genéticas a las células como por ejemplo empaquetarlas en vesículas artificiales.

En general, las enfermedades hereditarias causadas por mutaciones en único gen son mejores candidatas, ya que es más fácil reparar las consecuencias del mal funcionamiento de un gen. Sin embargo, también existen aproximaciones para el tratamiento del cáncer no hereditario.

¿Es segura la terapia génica? En los últimos años se han realizado numerosos avances en la eficiencia, administración y seguridad de las terapias génicas. Lo que ha hecho que empiecen a aprobarse para el tratamiento de algunas enfermedades.

¿Hay terapias génicas aprobadas?

La FDA y la EMA que son las agencias encargadas de la regulación y aprobación de medicamentos en EEUU y Europa han aprobado varias terapias génicas.