Enfermedades Raras

Identifican un gen responsable de una rara enfermedad ocular hereditaria

Un fármaco contra el cáncer de médula ósea demuestra su eficacia en el tratamiento de un raro trastorno sanguíneo

Identifican un nuevo gen implicado en la alopecia hereditaria monilethrix

Avances recientes en terapia génica para enfermedades oculares

Los portadores genéticos de la anemia falciforme tienen mayor riesgo de sufrir coágulos sanguíneos

Cuando las desigualdades empiezan en el nacimiento: la controvertida prueba del talón

Diagnóstico genético y su impacto en las enfermedades raras: síndrome por deficiencia de CDKL5

Desarrollan una terapia génica para una enfermedad ultrarrara en menos de tres años

La FDA amplía la aprobación de una terapia génica para la distrofia muscular de Duchenne

Un equipo del CNIC crea una innovadora herramienta para estudiar la función de los genes de forma más segura y eficaz 

Un fármaco conocido resulta prometedor para tratar un trastorno genético poco frecuente

Identifican la causa genética de dos inmunodeficiencias infantiles graves

Una afección benigna de las uñas se relaciona con un síndrome raro que aumenta mucho el riesgo de cáncer

Una terapia genética restaura el desarrollo y la función en células de personas con síndrome de Timothy

Primera terapia de ARN mensajero para una enfermedad rara, la acidemia propiónica

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