Lucía Márquez Martínez, Genética Médica News

La Agencia Estadounidense del Medicamento (FDA por sus siglas en inglés) aprobó recientemente el uso de Haegarda, el primer inhibidor de esterasa C1 de administración subcutánea. El objetivo de este fármaco, que ha recibido la designación de medicamento huérfano, es la prevención de ataques de angioedema hereditario (AEH) en pacientes adolescentes y adultos. Según explicó la FDA en una nota de prensa, esta nueva opción de tratamiento permite “una inyección más fácil en el hogar por parte del paciente o del cuidador, una vez que se recibe el entrenamiento adecuado”, por lo puede suponer una mejora en la calidad de vida de los enfermos y su entorno.

La AEH es una enfermedad rara causada por la insuficiencia de una proteína plasmática llamada inhibidor de la esterasa C1 (o C1-INH) y que afecta a entre 6.000 y 10.000 personas en los Estados Unidos. Los afectados por AEH pueden sufrir hinchazón rápida de manos, pies, extremidades, cara, tracto intestinal o aerovía. Estos ataques pueden ocurrir de forma espontánea o verse desencadenados a causa de situaciones de estrés o infecciones.

El fármaco ahora aprobado es un concentrado liofilizado derivado de plasma humano (proveniente de donantes estadounidenses), purificado y pasteurizado. Respecto a su uso, Haegarda está indicado como profilaxis de rutina para prevenir ataques de AEH, pero no para tratar dichos ataques una vez se estén manifestando de forma aguda.

Este medicamento fue sometido a un ensayo clínico previo a su aprobación en el que intervinieron 90 individuos de entre 12 y 72 años de edad y pacientes de AEH sintomático. Los participantes recibieron dosis subcutáneas de Haegarda dos veces por semana durante 16 semanas y sus respuestas se compararon las de un período de tratamiento con placebo. Así, se comprobó que los pacientes experimentaban una cantidad mucho menor de ataques de AEH mientras recibían el fármaco que durante las semanas sin él.

Entre los efectos secundarios derivados de la Haegarda se encuentran reacciones de hipersensibilidad, nasofaringitis y mareos. Este fármaco está desaconsejado para aquellas personas que hayan sufrido reacciones graves de hipersensibilidad, incluida la anafilaxia.

Fuente: FDA approves first subcutaneous C1 Esterase Inhibitor to treat rare genetic disease. https://www.fda.gov/NewsEvents/Newsroom/PressAnnouncements/ucm564332.htm