Investigadores de la Universidad de California San Diego han conseguido revertir algunos de los síntomas del autismo en un modelo de ratón mediante una única inyección de suramina, un fármaco utilizado desde hace cien años para tratar la enfermedad del sueño.

El trabajo, dirigido por Robert K Naviaux, estaba destinado a contrastar la hipótesis de que los síntomas observados en su modelo de autismo en ratón se producen debido a una alteración en el metabolismo y la señalización mediada por purinas, que da lugar a la activación metabólica alterada de las células, impidiendo que se comuniquen entre sí de forma normal. En el caso de las células nerviosas, esto puede traducirse a cambios en las conexiones neuronales.

La suramina es un potente inhibidor de la señalización mediada por compuestos purinérgicos, que, al ser inyectado en los ratones modelo, bloqueó la respuesta celular de activación metabólica, permitiendo a las células recuperar su comportamiento normal. Esto derivó en la corrección de los síntomas y la restauración del metabolismo en los animales analizados.

Además de demostrar el papel del metabolismo de las purinas y la importancia de su señalización para la correcta comunicación y función celular, los resultados del estudio muestran cómo compuestos que no pueden atravesar la barrera hematoencefálica que da acceso al cerebro, pueden tener efectos en el sistema nervioso central. A pesar de los resultados prometedores, el tratamiento con suramina no es adecuado para un uso permanente debido a su elevada toxicidad a largo plazo. Sin embargo, y a pesar de que se trata de un modelo de animal que replica únicamente algunos de los síntomas presentes en humanos, el estudio apunta a investigar el desarrollo de compuestos antipurinérgicos que puedan restaurar el metabolismo y la función neuronal en determinadas patologías.

Las enfermedades complejas como el autismo, presentan múltiples factores de riesgo, tanto genéticos como ambientales que interaccionan entre sí. El trabajo dirigido por Robert K. Naviaux encaja con esta idea de interconexión. En sus propias palabras: “Es un error pensar en genes y ambiente como factores separados e independientes. Los genes y el ambiente interaccionan. El resultado de la interacción es el metabolismo”.

Fuente: Reversal of autism-like behaviors and metabolism in adult mice with single-dose antipurinergic therapy. Transl Psychiatry. 2014 Jun 17;4:e400. doi:10.1038/tp.2014.33.

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