En poco más de una década CRISPR ha pasado de ser una curiosidad molecular descubierta en bacterias a convertirse en la base de un creciente sector biotecnológico e industrial. En la actualidad existen diferentes empresas que utilizan herramientas CRISPR para el desarrollo de terapias basadas en la edición del ADN o ARN.
El camino empresarial de las herramientas CRISPR de edición del genoma comienza antes incluso de que se demostrara su capacidad para modificar el ADN en células humanas. En 2011 la investigadora Jennifer Doudna, una de las principales descubridoras del sistema de edición genética fundó Caribou Biosciences junto a Rachel Haurwitz, Martin Jinek y James Berger en la Universidad de California Berkeley. La empresa nació como una empresa de base tecnológica dirigida a comercializar aplicaciones basadas en los sistemas CRISPR para biomedicina, agricultura y microbiología. Más tarde evolucionaría hacia el área terapéutica.
Apenas dos años después, en 2013, cuando el potencial clínico de CRISPR ya era innegable, se fundó Editas Medicine, la primera empresa centrada exclusivamente en terapias basadas en CRISPR. Editas representó el salto de la biotecnología de laboratorio al ámbito clínico, con científicos como Feng Zhang, George Church, David Liu, J. Keith Young y la propia Jennifer Doudna como fundadores. Doudna abandonó la empresa en 2014 por un conflicto con la propiedad intelectual de las herramientas CRISPR.
En paralelo, en Europa, Emmanuel Charpentier, otra de las protagonistas en el descubrimiento de la edición basada en CRISPR, fundó CRISPR Therapeutics, junto a Shaun Foy y Rodger Novak. La empresa se orientó desde el principio hacia terapias celulares ex vivo, hasta dar origen años después a la primera terapia CRISPR aprobada en el mundo, Casgevy, desarrollada junto a Vertex Pharmaceuticals.
Poco después, en 2014, Intellia Therapeutics, surgida como spin-off de Caribou en colaboración con Novartis, consolidó el inicio empresarial de la edición genética basada en herramientas CRISPR.
Tras la primera ola de biotecnológicas que presentaron CRISPR como herramienta terapéutica, no tardó en emerger una nueva generación de empresas dirigidas a perfeccionar y ampliar los límites de la edición genética. En la actualidad ya existen más de 20 empresas CRISPR enfocadas en el tratamiento de enfermedades.
Las empresas CRISPR que lideran en 2025
En los últimos años diferentes empresas han conseguido llevar la edición genética mediante herramientas CRISPR al terreno clínico. Estas empresas están definiendo las diferentes vías por las que evolucionará la medicina de precisión basada en CRISPR. A continuación, repasamos diez empresas a tener en cuenta en esta evolución.
1. CRISPR Therapeutics
La empresa cofundada por Emmanuelle Charpentier ha sido la primera en conseguir la aprobación de una terapia CRISPR. Su terapia Casgevy (exa-cel), desarrollada junto a Vertex Pharmaceuticals, fue aprobada en 2023 para tratar anemia falciforme y beta talasemia.
En la actualidad CRISPR Therapeutics tiene diferentes programas en inmunoterapia oncológica (con las terapias CAR-T CTX112 y CTX131), enfermedades cardiovasculares y diabetes tipo 1. Son destacables los recientes resultados de CTX310, una terapia para regular los niveles de triglicéridos con una única inyección. En el caso de la diabetes tipo I la empresa está trabajando para desarrollar células pancreáticas editadas para evadir el sistema inmunitario.
2. Intellia Therapeutics
Nacida como spin-off de Caribou Biosciences con apoyo de Novartis, Intellia Therapeutics ha enfocado su desarrollo de terapias CRISPR en la edición in vivo, que busca modificar las células dentro del propio organismo. Concretamente, utiliza nanopartículas lipídicas (LNP) para dirigir las terapias CRISPR-Cas9 al hígado.
La terapia NTLA-2001 de Intellia Therapeutics fue la primera en demostrar con éxito la edición in vivo en humanos, al conseguir reducir drásticamente los niveles de transtiretina en pacientes con amiloidosis por TTR. Sin embargo, recientemente la FDA ha detenido este programa tras detectarse un caso de inflamación hepática grave con posterior muerte del participante. Mientras se aclara la situación, desde Intellia han señalado que aumentarán la monitorización de los pacientes ya tratados e investigarán cualquier riesgo para los pacientes.
Tras conocerse la decisión de la FDA las acciones de Intellia cayeron más de un 50 %, a pesar de que otro de sus programas progresa satisfactoriamente. El ensayo con la terapia NTLA-2002 para el angioedema hereditario avanza hacia la fase 3 tras los prometedores resultados de un ensayo en fase 2: 97% de los pacientes tratados mostraron una reducción en los ataques característicos de la enfermedad.
3. Beam Therapeutics
Fundada por David Liu y Feng Zhang, investigadores del Broad Institute, en 2017, Beam Therapeutics marcó el inicio de la segunda generación de empresas CRISPR con una importante innovación: la utilización de editores de bases como herramientas de edición del genoma. Esta estrategia permite modificar nucleótidos concretos del ADN sin la rotura de ADN del sistema CRISPR clásico.
Sus programas clínicos más avanzados son BEAM-101, una terapia ex vivo dirigida a la anemia falciforme, BEAM-301 dirigida a la enfermedad hepática de almacenamiento de glucógeno tipo Ia y BEAM-302, dirigida a la deficiencia de alfa 1 antritipsina. Tanto BEAM-301 como BEAM-302 son terapias in vivo, que modifican las células en el propio organismo.
4. Prime Medicine
También surgida del laboratorio de David Liu, Prime Medicine utiliza una de las últimas herramientas CRISPR desarrolladas para sustituir, insertar o eliminar fragmentos de ADN. Aunque todavía está en fases iniciales, la empresa se perfila como el inicio de una nueva etapa de edición genómica.
En la actualidad tiene un ensayo clínico en marcha para el tratamiento de la enfermedad crónica granulomatosa. Según la información publicada por la empresa, el primer paciente tratado experimentó una recuperación de la actividad de la enzima deficitaria en la enfermedad. Además, Prime Medicine tiene proyectos avanzados para el desarrollo de terapias para la enfermedad de Wilson y la deficiencia de alfa 1 antritripsina.
5. HuidaGene Therapeutics
HuidaGene Therapeutics, fundada en Shanghái en 2018, destaca por su estrategia enfocada en la edición epigenética o del ARN.
Entre sus programas más destacados figura HG204, para el síndrome por duplicación de MECP2. En el campo ocular, la compañía está desarrollando HG202, una terapia de edición de ARN dirigida a reducir la sobreexpresión de VEGFA en la degeneración macular asociada a la edad y HG004, dirigida a la enfermedad retiniana hereditaria asociada al gen RPE65. También está desarrollando terapias para la distrofia muscular de Duchenne, la esclerosis lateral amiotrófica y la enfermedad de Huntington.
6. Verve Therapeutics
Verve Therapeutics, adquirida recientemente por Lilly ha concentrado su actividad de desarrollo terapéutico en el desarrollo de terapias in vivo dirigidas a reducir los niveles de lípidos en sangre, para reducir el riesgo cardiovascular. Su plataforma utiliza editores de bases para inactivar genes clave en la regulación del colesterol, como PCSK9 y ANGPTL3.
El ensayo VERVE-102, actualmente en fase 1b, evalúa la seguridad y eficacia de la edición de PCSK9 en pacientes con hipercolesterolemia familiar, mientras que VERVE-201 apunta a reducir los niveles de triglicéridos mediante la inactivación de ANGPTL3. Un estudio de seguimiento, LTF-001, monitorizará durante 15 años los efectos de estas terapias.
En julio de 2025, la empresa amplió su investigación a casos de hipercolesterolemia refractaria, consolidando su posición como pionera de la edición cardiovascular in vivo. Si logra replicar los primeros resultados observados, podría transformar el tratamiento de una de las principales causas de mortalidad global.
7. Excision BioTherapeutics
Excision BioTherapeutics ha enfocado su actividad en el desarrollo de terapias para infecciones víricas. En su proyecto más avanzado utiliza CRISPR para intentar erradicar el VIH del genoma humano. Su terapia EBT-101, actualmente en seguimiento a largo plazo, combina varias guías CRISPR para cortar simultáneamente distintas regiones del ADN viral integrado en las células infectadas. Los primeros pacientes fueron tratados en 2022, y el estudio de seguimiento se extenderá durante 15 años. Aunque los resultados clínicos aún no se han publicado, EBT-101 es la primera terapia que aborda una infección viral crónica con CRISPR.
Otros proyectos en desarrollo están enfocados en eliminar el virus del herpes en células del sistema nervioso periférico y el virus de la hepatitis B en células del hígado.
8. Caribou Biosciences
Caribou Biosciences ha centrado su desarrollo en terapias celulares basadas en una tecnología de desarrollo propio que utiliza guías de ADN y ARN para posicionar la maquinaria de edición en la región de ADN deseada. Este sistema aumenta la precisión y reduce los errores fuera de objetivo.
A comienzos de 2025, Caribou anunció la suspensión de su programa en lupus para concentrarse de nuevo en oncología, un giro estratégico que refuerza su apuesta por indicaciones oncohematológicas. En la actualidad el desarrollo está enfocado en terapias CAR-T para el linfoma de células B no Hodgkin y para el mieloma múltiple.
9. Mammoth Biosciences
Fundada en 2017 y con sede en California, Mammoth Biosciences destaca por su trabajo con nucleasas de tamaño ultracompacto, como Cas14 y CasΦ, mucho más pequeñas que la clásica Cas9. Esta miniaturización abre la puerta a sistemas de edición que puedan introducirse en tejidos donde las herramientas convencionales no llegan.
La empresa, cofundada por Jennifer Doudna inicio su trayectoria con el sistema DETECTR, una plataforma de diagnóstico rápido basada en CRISPR que ganó protagonismo durante la pandemia. En los últimos años, sin embargo,ha desplazado su foco hacia las aplicaciones terapéuticas, especialmente las de edición génica in vivo.
En 2024 firmó un acuerdo de colaboración con Regeneron, valorado en más de 100 millones de dólares, que le permite integrar sus nucleasas ultracompactas con los sistemas de administración de Regeneron para alcanzar tejidos tradicionalmente inaccesibles.
10. Scribe Therapeutics
Creada en 2018 por Benjamin Oakes, Scribe Therapeutics enfoca su actividad en el diseño de nucleasas adaptadas a las necesidades clínicas. El objetivo de la empresa es diseñar terapias específicas para un objetivo terapéutico en lugar de adaptar terapias. Para ello la empresa ha desarrollado dos plataformas: una dirigida a la edición genética y otra a la edición epigenética, que modifica la expresión génica sin alterar la secuencia de ADN.
Su programa más avanzado, STX-1150, está dirigido contra el gen PCSK9, regulador clave del colesterol. Otro proyecto, STX-1400, persigue un objetivo similar frente al gen APOC3, implicado en el metabolismo de triglicéridos. Ambos programas, en fase preclínica avanzada, han mostrado resultados notables en modelos animales, con reducciones superiores al 90 % de colesterol y triglicéridos.
Además, la empresa ha expandido su actividad hacia el cáncer y enfermedades neuromusculares con colaboraciones con otras empresas como Sanofi o Prevail Therapeutics, filial de Eli Lilly.
El futuro biotecnológico y terapéutico de las empresas CRISPR
Las empresas CRISPR más consolidadas están aprendiendo a convivir con la complejidad reguladora y los primeros contratiempos clínicos de las terapias basadas en edición del genoma. En paralelo, las empresas más jóvenes destacan por incorporar innovaciones en enzimas y mecanismos de distribución, buscando nuevas y más seguras formas de obtener un beneficio terapéutico.
Si bien el ritmo de progreso ha sido desigual, el impacto global de las empresas CRISPR es patente. En 2025, los ensayos clínicos basados en edición del genoma abarcan más de medio centenar de enfermedades y muestran una tendencia hacia la diversificación de aproximaciones: terapias ex vivo e in vivo, edición de bases, edición de ARN… De momento, las enfermedades a las que se dirigen estas terapias están concentradas en algunos grupos como las enfermedades oncológicas, hematológicas y cardiovasculares en su mayoría. Sin embargo, el éxito reciente de terapias personalizadas para algunas enfermedades raras podría extender el desarrollo de terapias CRISPR a otras enfermedades a través de ensayos clínicos con pocos pacientes.
En este escenario en crecimiento, las colaboraciones entre biotecnológicas, farmacéuticas e instituciones académicas serán indispensables para mantener el equilibrio entre innovación y seguridad. El futuro de CRISPR como herramienta terapéutica dependerá de la capacidad del sector para integrar ciencia, bioingeniería y medicina en un marco ético y regulatorio sólido.
