El uso combinado de inteligencia artificial y herramientas como ChatGPT permitió a Paul Conyngham, sin conocimientos de genética o oncología, plantear una estrategia terapéutica para su perra Rosie, diagnosticada con un cáncer incurable.
En colaboración con investigadores de la Universidad de Nueva Gales del Sur, en Australia, la creación de una vacuna personalizada para Rosie ilustra el potencial de la medicina basada en datos genómicos.
Cuando los veterinarios diagnosticaron a su perra Rosie de un cáncer agresivo y le dieron una esperanza de vida de entre uno y seis meses, Paul Conyngham decidió no resignarse al pronóstico y comenzó a buscar alternativas.
Apoyándose en su experiencia en tecnología, Conyngham, que trabaja como consultor de IA, decidió explorar otras alternativas y comenzó a investigar posibles estrategias para tratar a Rosie. Sin formación en genética, utilizó herramientas de inteligencia artificial como ChatGPT para orientarse acerca de conceptos científicos y revisar el conocimiento ya existente sobre terapias en cáncer. De esta forma descubrió que la clave para encontrar un tratamiento podía estar en el propio cáncer, más concretamente en el ADN del tumor.
Con este punto de partida, el proyecto dejó de ser una búsqueda individual. Conyngham contactó con investigadores del Centro Ramaciotti de Genómica, de la Universidad de Nueva Gales del Sur, en Australia, para que secuenciaran el genoma de Rosie y le ayudaran a estudiar la viabilidad científica de su propuesta. El resultado final fue el diseño de una vacuna completamente adaptada al perfil genético del tumor de Rosie y una mejora parcial de la enfermedad.
Del análisis genómico al diseño de la vacuna de ARN personalizada
El desarrollo del tratamiento para Rosi comenzó con el análisis de su tumor. Conyngham envió una muestra de tejido sano de Rosie y de una muestra de su tumor al Centro Ramaciotti de Genómica. Tras la secuenciación recibió un conjunto de datos que incluía miles de millones de bases de ADN.
El siguiente paso era interpretar esa información. Al comparar el genoma de ambas muestras Conyngham pudo identificar mutaciones específicas presentes únicamente en las células tumorales. En una primera aproximación, Conyngham se enfocó en los genes alterados en el tumor, donde destacaba KIT, un gen frecuentemente mutado en los mastocitomas caninos como el de Rosie. Con el objetivo de comprender mejor el impacto de la alteración de KIT, Conyngham recurrió a AlphaFold, un sistema de predicción estructural que permite predecir la conformación tridimensional de proteínas a partir de su secuencia. El modelado de la proteína KIT sugirió alteraciones relevantes en su estructura que podrían afectar a su función. Esta modificación en la estructura podía ser la base para desarrollar un fármaco de precisión. Sin embargo el desarrollo era largo y requería una validación experimental fuera del alcance de Conhingham.
La siguiente aproximación fue más prometedora. El análisis del genoma tumoral también permitió identificar mutaciones capaces de generar neoantígenos, moléculas exclusivas de las células cancerosas que el sistema inmunitario puede reconocer como extrañas. Con esta información, y guiado de nuevo por herramientas de IA y los investigadores del Centro Ramaciotti, Conyngham planteó el diseño de una vacuna de ARN mensajero personalizada. Esta estrategia de inmunoterapia, que ha mostrado resultados preliminares prometedores en algunos tipos de cáncer humano, se basa en entrenar el sistema inmunitario para detectar características moleculares específicas del tumor.
Una vacuna para el cáncer de Rosie
La vacuna personalizada consistía en secuencias de ARN mensajero que codificaban los neoantígenos del tumor de Rosie empaquetadas en partículas lipídicas con el objetivo de que, una vez administradas, las células del organismo produjeran dichos fragmentos y activaran una respuesta inmunitaria dirigida contra el tumor. Se trata de un mecanismo similar a las conocidas vacunas de ARN para COVID-19.
El desarrollo de la vacuna se realizó en colaboración con el Instituto de ARN de la Universidad de Nueva Gales del Sur, donde se evaluó la viabilidad técnica de esta estrategia. Este proceso incluyó la revisión de los candidatos seleccionados, la síntesis del ARN mensajero y la preparación para su administración. Todo ello requirió de varios meses, en los que un reto importante fue conseguir la aprobación ética de la vacuna experimental.
Finalmente, la vacuna fue administrada mediante inyecciones en zonas cercanas a los tumores. Además, para potenciar su efecto, se combinó con un inhibidor de puntos de control inmunitario, con la intención de aumentar la actividad del sistema inmunitario frente al cáncer.
Mejora notable, pero parcial
Tras el tratamiento, Rosie mostró signos de respuesta en pocas semanas. En algunos tumores se observó una inflamación inicial seguida de una reducción significativa de tamaño. En paralelo el animal experimentó una mejora en sus funciones y en su calidad de vida.
Sin embargo, la respuesta no fue homogénea. Algunas lesiones no respondieron al tratamiento, lo que sugiere la existencia de heterogeneidad tumoral. “No es una cura, para que quede muy claro. Obtuvimos lo que se denomina una respuesta parcial y, por desgracia, parte del cáncer no respondió”, señala Paul Conyngham. “Fue una experiencia agridulce”.
En cualquier caso, aunque la enfermedad persiste, la evolución clínica ha sido mejor de la esperada inicialmente. El tratamiento ha permitido ganar tiempo y mejorar el bienestar de Rosie.
Un avance para el desarrollo de vacunas para el cáncer en humanos
El caso de Rosie y la vacuna personalizada contra su cáncer ilustra cómo la combinación de secuenciación genómica e inteligencia artificial puede facilitar el diseño de terapias individualizadas en plazos relativamente cortos.
“Hacer esto en animales también nos ayuda a optimizar los procesos y mejorarlos para la salud humana. Así que, cuando esta tecnología comience a implantarse de verdad en los próximos años en el ámbito de la salud humana, supondrá un punto de inflexión en el tratamiento del cáncer”, ha señalado Pall Thordarson, director del Instituto de ARN de la Universidad del Sur de Gales donde se desarrolló la vacuna para Rosie.
En la actualidad ya existen múltiples ensayos clínicos con pacientes donde se evalúan vacunas personalizadas contra el cáncer o terapias de ARN mensajero para otras enfermedades. Se están obteniendo resultados prometedores en cáncer de mama, cáncer de páncreas y melanoma. También hay estrategias para identificar neoantígenos frecuentes en diferentes pacientes, que permitan producir vacunas más generales, con la ventaja que tendría una producción más masiva.
Las nuevas herramientas de inteligencia artificial abren la ciencia a nuevos perfiles
Uno de los aspectos más llamativos de este caso es que la estrategia fue impulsada por una persona sin formación en genética. Paul Conyngham logró integrar datos genómicos, herramientas de inteligencia artificial y conocimiento científico para diseñar una vacuna de ARN mensajero. Este hecho refleja cómo el acceso a tecnologías avanzadas puede permitir contribuciones desde perfiles no tradicionales, ampliando las vías de innovación en biomedicina.
No obstante, también hay que destacar que la aproximación terapéutica de las vacunas de ARN es una estrategia ya en desarrollo. No se trata de una nueva idea, aunque ciertamente, las herramientas de inteligencia artificial facilitaran que una persona ajena a la ciencia, pudiera plantear hipótesis y realizar análisis bioinformáticos complejos. Además, desde la secuenciación del genoma de Rosie, Paul Conyngham recibió asesoramiento y ayuda de investigadores especializados en genómica y ARN.
Otra limitación es que se trata de una intervención individual sin controles experimentales, lo que impide evaluar con precisión la eficacia del tratamiento. En humanos, el desarrollo de vacunas exige ensayos preclínicos y clínicos rigurosos, así como procesos regulatorios estrictos. Además, la selección de neoantígenos se basa en predicciones que requieren validación experimental.
En cualquier caso, lo que sí es relevante es que en poco tiempo Conyngham y colaboradores consiguieran materializar un tratamiento personalizado. “En un plazo de tres meses, hemos pasado de no tener prácticamente ninguna esperanza a obtener resultados tangibles en un organismo vivo”, ha destacado director del Centro Ramaciotti de Genómica. “Es absolutamente fantástico”.
Fuentes
Meet the man who designed a cancer vaccine for his dog. https://news.unsw.edu.au/en/meet-the-man-who-designed-a-cancer-vaccine-for-his-dog
Paul is using AI to fight his dog’s incurable cancer. https://news.unsw.edu.au/en/paul-is-using-ai-to-fight-his-dogs-incurable-cancer
