Irene Sebastián, Genética Médica News

La FDA aprueba un nuevo tratamiento para prevenir o reducir la frecuencia de episodios de hemorragia en pacientes con hemofilia A que tienen inhibidores del factor VIII.

La Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU (FDA) ha aprobado recientemente el fármaco Hemlibra (emicizumab-kxwh). Hemlibra ha sido aprobado para prevenir o reducir la frecuencia de episodios de hemorragia en pacientes adultos y pediátricos con hemofilia A que han desarrollado anticuerpos denominados inhibidores del Factor VIII.

La hemofilia A es la forma más frecuente de hemofilia. Es un trastorno hereditario en la coagulación de la sangre que afecta principalmente a los hombres. Se estima que prevalencia es de alrededor de 1/6.000 individuos varones. Los pacientes con hemofilia A carecen del Factor VIII, una proteína que permite la coagulación de la sangre y pueden experimentar episodios repetidos de hemorragia grave, principalmente en sus articulaciones. Asimismo, algunos pacientes desarrollan una respuesta inmune conocida como inhibidor o anticuerpo de FVIII. Este anticuerpo interfiere con la efectividad de los tratamientos actualmente disponibles para la hemofilia.

Hemlibra es la primera terapia que funciona uniendo otros factores en la sangre para restaurar la coagulación de la sangre en estos pacientes. Es un tratamiento preventivo (profiláctico) administrado semanalmente mediante inyección subcutánea.

La seguridad y eficacia de Hemlibra se basó en los datos de dos ensayos clínicos. El primero incluyó 109 varones de 12 años o más con hemofilia A con inhibidores de FVIII. La parte aleatorizada del ensayo comparó Hemlibra con tratamientos no profilácticos en 53 pacientes que habían sido tratados previamente con terapia a demanda. Los pacientes que tomaron Hemlibra experimentaron aproximadamente 2.9 episodios de hemorragia por año frente a los aproximadamente 23.3 episodios de hemorragia por año de los pacientes que no recibieron tratamiento profiláctico. Esto representa una reducción del 87% en la tasa de hemorragias. Además, los pacientes tratados con Hemlibra informaron de una mejoría en los síntomas relacionados con la hemofilia y en el funcionamiento físico en comparación con los pacientes que no recibieron tratamiento profiláctico.

El segundo ensayo incluyó 23 hombres menores de 12 años con hemofilia A que presentaban inhibidores de FVIII. Durante el ensayo, el 87% de los pacientes que tomaron Hemlibra no experimentaron ningún episodio de hemorragia que requiriese tratamiento.

“Reducir la frecuencia o prevenir los episodios de hemorragia es una parte importante del tratamiento de la enfermedad para los pacientes con hemofilia. La aprobación de hoy proporciona un nuevo tratamiento preventivo que ha demostrado reducir significativamente el número de episodios de hemorragia en pacientes con hemofilia A con inhibidores del Factor VIII “, dijo Richard Pazdur, MD, director interino de la Oficina de Hematología y Productos Oncológicos en el Centro de la FDA. “Además, los pacientes tratados con Hemlibra informaron de una mejora en su funcionamiento físico”.

Los efectos secundarios comunes de Hemlibra incluyen reacciones en el sitio de inyección, dolor de cabeza y dolor en las articulaciones. También se ha observado en pacientes la aparición de coágulos sanguíneos severos, debido a que recibieron un tratamiento de rescate para tratar hemorragias durante 24 horas o más mientras tomaban Hemlibra.

La FDA ha otorgado a esta solicitud las designaciones de Revisión Prioritaria y Terapia Avanzada. Hemlibra también ha recibido la designación de medicamento huérfano, que brinda incentivos para ayudar y fomentar el desarrollo de medicamentos para enfermedades raras.

Fuente: FDA approves new treatment to prevent bleeding in certain patients with hemophilia A. https://www.fda.gov/NewsEvents/Newsroom/PressAnnouncements/ucm585567.htm