Genotipia
El equipo de Manuel Álvarez Dolado del Centro Andaluz de Biología Molecular y Medicina Regenerativa (CABIMER) de Sevilla trabaja para desarrollar una alternativa terapéutica novedosa para niños con epilepsia.
La epilepsia es una condición crónica, caracterizada por episodios de hiperactividad neuronal incontrolada. Estas crisis se deben a un exceso de las neuronas excitatorias o a la ausencia de actividad de las interneuronas que conforman el sistema inhibitorio, normalmente por alteraciones en las interneuronas GABAérgicas.
La relación entre el neurotransmisor GABA y la epilepsia ha llevado a que muchas de las aproximaciones terapéuticas para la enfermedad estén centradas en el sistema GABAérgico.. Sin embargo, muchos pacientes epilépticos no responden a los fármacos, situación que repercute especialmente en algunas encefalopatías infantiles.
El equipo de Manuel Álvarez plantea la terapia celular como una estrategia para tratar la epilepsia. Estudios previos muestran que el trasplante de precursores neuronales GABAérgicos en el cerebro adulto de ratones con epilepsia de lóbulo temporal que son resistentes a los medicamentos frena las crisis epilépticas. El proyecto del CABIMER consiste en un ensayo preclínico de esta terapia celular en otros modelos de epilepsia infantil. En la actualidad el equipo termina la fase 1, que consistió en poner a punto los modelos animales de Síndrome de Dravet y Síndrome de West y comprobar los efectos positivos de los trasplantes en el modelo de Síndrome de Wesst.
La nueva campaña en Precipita está centrada en la fase 2, donde se realizarán los trasplantes en el modelo de Síndrome de Dravet y se empezará a analizar los efectos del trasplante en el comportamiento y supervivencia de los animales.
¿A quién beneficia este proyecto?
El objetivo del proyecto es saber si la terapia celular que desarrolla el equipo es beneficiosa para frenar las crisis epilépticas en niños con síndromes como el Dravet y West.
Sus responsables indican que el estudio sentará las bases para desarrollar posteriormente ensayos clínicos seguros y con alta probabilidad de éxito para un grupo de pacientes que actualmente no cuentan con ningún tratamiento efectivo. Así, los principales beneficiarios serán los niños que sufren esta enfermedad y sus familiares.
¿Qué se precipita con tu ayuda?
Con el objetivo mínimo (10.000) euros, el equipo de investigadores continuará con la fase 2 y realizará la caracterización de un nuevo modelo de S. de Dravet, para prepararlo todo para el ensayo pre-clínico de terapia celular. Se mantendrán las líneas de animales modelo y se iniciarán análisis de comportamiento.
Con el objetivo óptimo (25.000) euros se contratará a personal investigador y se realizarán los trasplantes de precursores GABAérgicos en el modelo de síndrome de Dravet.
Si se supera el objetivo óptimo se extenderá el contrato del personal investigador y se pasará a la siguiente fase del proyecto, que evaluará los efectos del trasplante. Además se realizarán estudios moleculares sobre cómo se produce la reducción de las crisis epilépticas.
Más información en: https://www.precipita.es/proyectos/Terapia-Celular-para-Epilepsias-Infantiles-Fase-2
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