Investigadores del INCLIVA presentan en SMOT 2 sus trabajos para tratar la Distrofia Miotónica tipo 1

Spanish Meeting on Oligonucleotide Therapeutics

 

El SMOT (siglas de Spanish Meeting on Oligonucleotide Therapeutics) organizado por el laboratorio de Genómica Traslacional de la Universidad de Valencia, ha celebrado este año su segunda edición, tras el éxito de contenido y asistencia de la anterior en la promoción de las terapias con oligonucleótidos.

Los oligonucleótidos son secuencias cortas de ácidos nucleicos que pueden utilizarse para bloqueos específicos de ARN mensajero o micro-ARNs. Las terapias elaboradas gracias a ellos se consideran una alternativa eficaz para frenar o tratar enfermedades genéticas cuyos mecanismos de patogenicidad son conocidos. Permiten un tratamiento de las alteraciones genéticas sin modificar de forma permanente el genoma humano. Su desarrollo es rápido y seguro, y permite obtener fármacos potentes y específicos en menos tiempo y con menos efectos adversos para los pacientes.

Hasta ahora las terapias con oligonucleótidos se han mostrado eficaces en investigación oncológica (cáncer de pulmón) y en casos de enfermedad renal crónica, enfermedades neurodegenerativas y enfermedades oculares. Entre otros fármacos ya aprobados por las agencias reguladoras, destacan por su interés y éxito, los que fueron autorizados en 2018 por la FDA para el tratamiento de enfermedades raras sin tratamiento como la Atrofia Muscular Espinal y la Distrofia Muscular de Duchenne.

Este año, el congreso ha contado con el apoyo de la Sociedad de Oligonucleótidos Terapéuticos y las compañías Experior SL., Nitto Avecia, LGC group, Cultek, y Sarepta Therapeutics. Se han presentado nuevos avances y se ha debatido sobre cuestiones como conceptos, paradigmas, uso de la tecnología e impacto de la aplicación de los oligonucleótidos a nivel clínico.

Además, como novedad, se ha organizado una mesa redonda, al final del congreso, en la que representantes de las instituciones, la academia, fondos de inversión y empresas relevantes del sector en España, han expuesto sus puntos de vista sobre cómo transferir de forma eficiente los resultados de la investigación a la sociedad. El moderador de la mesa redonda fue el Dr. Manuel Pérez Alonso (Universidad de Valencia) y en la misma participaron Gema Tur (agencia Valenciana para la Innovación), Fernando Conesa (jefe del servicio de promoción y apoyo a la investigación de la Universidad Politécnica de Valencia), Jose Luis García (director ejecutivo de la empresa Epidisease S.L), Tamara Martínez (jefa de la división de Biología molecular en Sylentis S.L, empresa perteneciente a ASEBIO), Lucas Martínez (director ejecutivo de DCN) y Lluis Pareras (socio fundador de INVIVO Capital).

 

SMOT
Participantes del SMOT2.

 

Según lo comentado en la mesa, España ocupa la décima posición en el ranquin mundial de calidad en investigación científica en consonancia con sus niveles de riqueza y tamaño. Sin embargo, existe una percepción generalizada y compartida por los ponentes, de que nuestros niveles de innovación han mejorado pero continúan siendo preocupantemente bajos para nuestras capacidades como país.

El interés de los inversores por las tecnologías biomédicas también ha aumentado pero uno de los problemas recurrentes es el bajo grado de desarrollo de las ideas que se presentan y la falta de equipos adecuados para llevarlas a cabo. La investigación traslacional se definió como las actividades que transforman las ideas científicas en productos y servicios para la sociedad y en este sentido se plantearon toda una serie de propuestas a considerar por parte de los agentes económicos y las administraciones públicas para promoverla.

 

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