/://:Fármaco experimental para la hemofilia A con resultados positivos
Amparo Tolosa, Genotipia

El efanesoctocog alfa previene las hemorragias espontáneas en pacientes con hemofilia A grave y ofrece una pauta de tratamiento con gran impacto para la calidad de vida. 

El efanesoctocog alfa, un nuevo fármaco de diseño para la hemofilia A grave podría ser una solución a los problemas que ofrece el tratamiento de reemplazo actual de la enfermedad.

La inyección de factor de coagulación VIII, del que carecen los pacientes con esta enfermedad hereditaria, representa el principal tratamiento profiláctico y opción de tratamiento.  Sin embargo tiene una limitación importante. El factor VIII interacciona con otro factor, el factor von Willebrand, lo que reduce el tiempo de efectividad del tratamiento y obliga a los pacientes a una administración frecuente, para mantener los niveles protectores del factor VIII.

El fármaco efanesoctocog alfa consiste en una proteína recombinante correspondiente al factor VIII, unida a tres componentes adicionales que evitan su unión al factor von Willebrand y aumentan su vida media. Su eficacia, farmacocinética y seguridad han sido evaluadas positivamente en el ensayo clínico XTEND-1 cuyos resultados se han publicado en el New England Journal of Medicine.

“Estamos muy  emocionados con el potencial del efanesoctocog alfa para actuar frente a las necesidades no satisfechas, permitiendo a las personas que viven con hemofilia disfrutar de un estilo de vida activo”, ha destacado Angela Weyand, investigadora de la Universidad de Michigan que ha participado en el estudio. “En la actualidad a menudo tienen que hacer compromisos entre la protección frente a las hemorragias y la frecuencia de dosis. A partir de los resultados del estudio XTEND-1 que evalúan el efanesoctocog alfa, tenemos la oportunidad de proporcionar niveles de actividad casi normales del factor durante un mayor periodo de tiempo (la mayor parte de una semana) con una única dosis, lo que es un hito en la hemofilia A”. La investigadora también destaca que los datos del estudio indican que el efanesoctocog alfa confiere protección aumentada frente a hemorragias  y mejores resultados, como una reducción en el dolor y mejor función física, que tienen un impacto en la vida diaria al reducir la carga que supone el tratamiento actual.

Resultados positivos para un ensayo clínico con 133 pacientes

Para realizar el ensayo clínico los investigadores reclutaron a adultos y adolescentes con hemofilia A grave previamente tratados. Los participantes fueron divididos en dos grupos. En el primero, que incluía 133 de los pacientes, el tratamiento con efanesoctocog alfa se administró una vez a la semana durante 52 semanas. En el segundo grupo, los 26 participantes recibieron tratamiento “a demanda” durante 26 semanas y profilaxis una vez a la semana durante otras 26 semanas.

Tras el periodo de observación y análisis los investigadores encontraron que el tratamiento semanal con efanesoctocog alfa resultó efectivo para prevenir los episodios de sangrado, frente a la profilaxis estándar que se realiza con factor VIII. Un 80% de los pacientes del primer grupo y un 85% de los del segundo grupo no tuvieron hemorragias espontáneas. Por otra parte, en la casi totalidad de los casos donde se produjo una hemorragia, una única inyección de efanesoctocog alfa fue suficiente para controlar la situación.

A la efectividad para prevenir las hemorragias se unen otros aspectos beneficiosos para los pacientes. Los investigadores indican que el tratamiento con efanesoctocog alfa derivó en mejoras en la salud física y dolor en los pacientes.

En cuanto a las características farmacocinéticas, el equipo ha estimado que la vida media del efanesoctocog alfa en el organismo es superior a la del factor VIII estándar y se mantiene lo suficiente como para permitir una dosis semanal. Además, al evaluar los efectos secundarios del tratamiento, no se detectaron reacciones alérgicas serias ni eventos de trombosis y los efectos adversos más frecuentes fueron el dolor de cabeza y dolor en articulaciones.

Evaluación en agencias reguladoras pendiente

Los investigadores concluyen que en adultos o adolescentes con hemofilia A grave el tratamiento semanal con efanesoctocog alfa es efectivo para prevenir las hemorragias, además de proporcionar actividad de factor VIII normal durante la mayor parte de la semana.

En la actualidad, el efanesoctocog alfa está siendo evaluado por la Agencia del Medicamento de EE. UU., y se espera obtener una decisión en las próximas semanas. Además, los investigadores planean enviar la solicitud de aprobación para la Unión Europea en la segunda mitad de 2023, tras obtener más datos de un ensayo pediátrico en marcha. De momento, efanesoctocog alfa, en cuyo desarrollo y comercialización participan las empresas Sanofi y Sobi, tiene la designación de Fármaco Huérfano, tanto de la FDA como de la EMA.

Artículo científico: von Drygalski A, et al. Efanesoctocog Alfa Prophylaxis for Patients with Severe Hemophilia A. N Engl J Med. 2023 Jan 26;388(4):310-318. doi: http://dx.doi.org/10.1056/NEJMoa2209226.

Fuente: NEJM publishes once-weekly efanesoctocog alfa Phase 3 data demonstrating its potential to transform the treatment landscape for people with hemophilia A. https://www.sanofi.com/en/media-room/press-releases/2023/2023-01-25-22-30-00-2595681

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