Terapia Génica

Resultados prometedores para una terapia génica dirigida a pacientes con una inmunodeficiencia genética difícil de tratar

La reconstrucción de proteínas de los sistemas CRISPR-Cas ancestrales ofrece nuevas herramientas para la edición genómica

Nanopartículas para terapia génica dirigida a dianas celulares en el cerebro

Remisión de una leucemia resistente mediante células modificadas genéticamente con editores de bases

La FDA aprueba la primera terapia génica para pacientes adultos con hemofilia B

Hacia una terapia génica para la fibrodisplasia osificante progresiva

Una terapia génica recupera parcialmente la visión en pacientes con ceguera congénita

Identificada una diana para la terapia génica en enfermedad renal poliquística

Una terapia con linfocitos modificados genéticamente muestra resultados preliminares prometedores para el lupus más difícil de tratar

La edición genética mediante CRISPR/Cas9 puede provocar toxicidad celular e inestabilidad genómica

Hemofilia B: resultados preliminares positivos para una terapia génica

Una propuesta para mejorar la efectividad del nusinersen, tratamiento genético para la atrofia muscular espinal

Vyjuvek, una terapia génica en forma de gel con potencial para el tratamiento de la epidermólisis bullosa distrófica recesiva

Oligonucleótidos antisentido para el angioedema hereditario

Primeros pasos para una terapia génica para la enfermedad de Tay-Sachs

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