Debido al amplio espectro de mutaciones y a la compleja interacción entre la variación del genoma y el desarrollo de la enfermedad, el cáncer constituye uno de los mejores ejemplos de enfermedades humanas susceptibles a terapia personalizada.

Un equipo del CNIO liderado por Manuel Hidalgo acaba de publicar un artículo en la revista Clinical Cancer Research en el que presentan una estrategia de medicina personalizada frente al cáncer avanzado y de mal pronóstico, basada en la identificación de mutaciones relevantes para el cáncer y la utilización de ratones avatar.

Los investigadores llevaron a cabo el análisis del exoma completo de 23 pacientes con cáncer avanzado y seleccionaron las mutaciones con mayor relevancia para el crecimiento del tumor (conocidas como mutaciones driver). A continuación implantaron fragmentos de los tumores de los pacientes en ratones avatar, los cuales se consideran una muestra representativa del paciente y permiten administrar tratamientos específicos según su perfil genético. Así, una vez seleccionado el tratamiento más efectivo en el ratón, se traslada al paciente. De los 13 pacientes tratados mediante esta aproximación personalizada, 6 de ellos mostraron una remisión parcial duradera.

La utilización de los ratones avatar constituye una prometedora aproximación terapéutica para el tratamiento del cáncer, aunque el procedimiento tiene todavía algunas limitaciones. En la actualidad, el equipo del Manuel Hidalgo se dispone a evaluar su eficacia y compararla con otros tratamientos convencionales en pacientes con cáncer de páncreas avanzado.

Referencia:Integrated Next-Generation Sequencing and Avatar Mouse Models for Personalized Cancer Treatment. Clin Cancer Res. 2014 May 1;20(9):2476-2484.