Tratamientos

Las herramientas de simulación impulsan la nueva generación de terapias basadas en el silenciamiento de genes

Avances en una terapia CAR-T alogénica para el mieloma múltiple

Un fármaco experimental para la hemofilia A previene las hemorragias y mejora la calidad de vida de los pacientes

La FDA aprueba Xenpozyme como tratamiento para pacientes con deficiencia de esfingomielinasa ácida

Un tratamiento farmacológico ofrece resultados prometedores en una paciente con epidermólisis bullosa y distrofia muscular

Enfermedades Raras: avances en los tratamientos

Linfocitos modificados que actúan como microfarmacias para hacer frente al cáncer

Investigadores descubren células en el intestino fetal capaces de sintetizar insulina

Una propuesta de terapia génica para la anemia de Blackfan Diamond, designada medicamento huérfano

Un fármaco aprobado para el tratamiento de la ELA incrementa un 12% la supervivencia en modelos animales con enfermedad de Niemann-Pick tipo C1

La primera aproximación de terapia génica para la leucoencefalopatía MLC, designada como medicamento huérfano

El Risdiplam mejora la función motora en pacientes con atrofia muscular espinal

Un compuesto natural, designado medicamento huérfano para la cistinuria

La FDA aprueba el primer tratamiento farmacológico dirigido contra tumores pulmonares con mutaciones en el gen KRAS

Aprobación de una terapia génica para la adrenoleucodistrofia cerebral temprana

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