Tratamientos

Una propuesta de terapia génica para la anemia de Blackfan Diamond, designada medicamento huérfano

Un fármaco aprobado para el tratamiento de la ELA incrementa un 12% la supervivencia en modelos animales con enfermedad de Niemann-Pick tipo C1

La primera aproximación de terapia génica para la leucoencefalopatía MLC, designada como medicamento huérfano

El Risdiplam mejora la función motora en pacientes con atrofia muscular espinal

Un compuesto natural, designado medicamento huérfano para la cistinuria

La FDA aprueba el primer tratamiento farmacológico dirigido contra tumores pulmonares con mutaciones en el gen KRAS

Aprobación de una terapia génica para la adrenoleucodistrofia cerebral temprana

Identifican una nueva diana terapéutica para frenar el avance del aneurisma aórtico abdominal

El fármaco MZ-1 aumenta la eficacia de algunos tratamientos en cáncer de mama HER2 positivo

Desarrollado un nanomedicamento más eficaz para el tratamiento de la enfermedad rara de Fabry

Nuevo ensayo clínico en España para el tratamiento de la ataxia telangiectasia

Nueva molécula de diseño reduce la carga viral de VIH durante seis meses tras una única inyección subcutánea

La terapia celular combinada con rituximab retrasa la progresión del linfoma folicular en un 85% de los pacientes

Un producto de terapias avanzadas que combina edición genómica y bioingeniería tisular, designado medicamento huérfano para la piel de mariposa

La FDA aprueba el primer tratamiento dirigido a una mutación rara causante de la distrofia muscular de Duchenne

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