Terapia Génica
Primeros resultados positivos de una terapia génica para la distrofia de retina por deficiencia de AIPL1
Un estudio clínico español demuestra por primera vez la eficacia de la terapia génica en pacientes con anemia de Fanconi
La terapia génica para la adrenoleucodistrofia cerebral resulta beneficiosa a largo plazo, pero con riesgo aumentado a desarrollar cáncer
Nanopartículas con ARN mensajero para tratar trastornos de la sangre como la anemia falciforme
La FDA aprueba la primera terapia génica para ciertos pacientes con distrofia muscular de Duchenne
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