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Terapia Génica

Una terapia génica mejora síntomas de adrenoleucodistrofia, enfermedad metabólica que afecta a la formación de mielina. La imagen muestra una captura de microscopio electrónico de tejido nervioso, donde la mielina que recubre terminaciones nerviosas se muestra en negro

La terapia génica para la adrenoleucodistrofia cerebral resulta beneficiosa a largo plazo, pero con riesgo aumentado a desarrollar cáncer

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Un estudio en ratones ofrece una mejora para la terapia génica in utero de enfermedades del neurodesarrollo

Avances en la terapia génica in utero: edición de células en cerebros fetales de ratón

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En la actualidad existen varias terapias génicas en desarrollo para enfermedades oculares genéticas

Avances recientes en terapia génica para enfermedades oculares

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Tras un amplio análisis genómico, el equipo de investigadores ha obtenido un diagnóstico para 5.502 niños y niñas con trastornos del desarrollo. Imagen: Getty Images vía Canva.

La FDA amplía la aprobación de una terapia génica para la distrofia muscular de Duchenne

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La terapia génica está experimentando notables avances para el tratamiento de la sordera congénita de origen genético. En la actualidad, la única opción son los implantes cocleares. Imagen vía Canva.

Terapia génica más efectiva para la sordera de origen genético

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Dos terapias génicas muestran resultados prometedores como tratamiento para una pérdida auditiva de origen genético. Imagen: Canva.

Seis niños con sordera hereditaria mejoran la audición gracias a la terapia génica

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Uno de los animales más prometedores como donante de xenotrasplantes es el cerdo. Imagen: Canva.

Edición genómica para mejorar los trasplantes de órganos de cerdo a humanos

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Los glomérulos del riñón son unas estructuras que filtrar las sustancias de la sangre. Imagen: Science Photo Library, vía Canva.

Una nueva terapia génica para pacientes con síndrome nefrótico con mutaciones en NPHS2

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Nanopartículas con ARN mensajero para tratar trastornos de la sangre como la anemia falciforme

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Los pacientes con hemofilia A grave (aproximadamente un 60% de los pacientes con la enfermedad) presentan niveles especialmente bajos de factor VIII, menos del 1% en la sangre, lo que lleva a que los episodios de sangrado sean más frecuentes y graves. Imagen: Science Photo Library, via Canva.

Aprobada una terapia génica para adultos con hemofilia A grave

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La eficacia de las terapias génicas depende tanto de hacer llegar los productos génicos a la célula o tejido adecuados como de conseguir una correcta producción de producto proteico.

La FDA aprueba la primera terapia génica para ciertos pacientes con distrofia muscular de Duchenne

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Investigadores de diversas instituciones estadounidenses y la empresa Cartesian Therapeutics plantean una terapia CAR-T como nuevo tratamiento para la miastenia gravis. Imagen: Science Photo Library, via Canva.

Una terapia CAR-T para tratar la miastenia gravis

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La Dra. Laura Herrero, jefa de grupo del CIBEROBN en la Universidad de Barcelona y coordinadora del estudio. Imagen: CIBER.

Diseñan una revolucionaria estrategia para combatir la obesidad mediante terapia génica

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Investigadores distrofia

Desarrollan un potencial tratamiento para la distrofia muscular rara LGMD D2 con edición génica

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La terapia génica con un gen relacionado con la longevidad rejuvenece el corazón en ratones

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