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Terapia Génica

Mary E. Brunkow, Fred Ramsdell y Shimon Sakaguchi serán galardonados con el Premio Nobel de Fisiología o Medicina por descubrir cómo las células T reguladoras evitan que el sistema inmunitario ataque al propio organismo.

Premio Nobel de Medicina 2025 para la tolerancia inmunitaria periférica

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Las neuronas más afectadas en la enfermedad de Huntington se localizan en la región cerebral del estriado, donde se administra la terapia génica experimental. Imagen: Adobe Express.

Una terapia génica ralentiza un 75% la progresión de la enfermedad de Huntington

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Un estudio ofrece avances importantes para el desarrollo de una terapia para la enfermedad Tay-Sachs de aparición tardía

Hacia una terapia de edición genética para la enfermedad de Tay-Sachs de aparición tardía

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hasta hace poco el implante coclear era la única oportunidad para personas con sordera genética. Sin embargo ahora una terapia génica ofrece resultados prometedores

La terapia génica para la sordera funciona tanto en niños como en adultos

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La nueva terapia para la leucemia linfoblástica de células T se basa en células CAR-T diseñadas para atacar células T tumorales y dejar intactas las células T normales

Una nueva terapia celular contra la leucemia muestra una elevada eficacia y seguridad en el laboratorio

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Las terapias CAR-T in vivo podrían utilizarse en más enfermedades y pacientes.

CAR-T in vivo: cómo producir linfocitos modificados para inmunoterapia dentro del propio organismo

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Primeras evidencias experimentales sobre la eficacia de la terapia génica 'in vivo' para la anemia de Fanconi

Primeras evidencias sobre la eficacia de la terapia génica ‘in vivo’ para la anemia de Fanconi

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Una terapia experimental con oligonucleótidos antisentido ofrece resultados prometedores para una forma genética agresiva de esclerosis lateral amiotrófica

Un tratamiento genético ofrece resultados prometedores para una forma genética agresiva de esclerosis lateral amiotrófica

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Los nuevos sistemas para introducir genes en las células favoreceran el desarrollo de terapias génicas

Nuevos sistemas para introducir genes en las células del cerebro y la médula espinal

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El tratamiento de la epidermólisis ampollosa distrófica recesiva se basaba, hasta hace poco, en los cuidados paliativos. El desarollo de terapia génica como ZEVASKY supone un avance muy importante para los pacientes.

La FDA aprueba ZEVASKYN, una terapia génica para la epidermólisis ampollosa distrófica recesiva

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Kiran Musunuru y Rebecca Ahrens-Nicklas con KJ, receptor de la primera terapia personalizada CRISPR, basada en editores de bases. Imagen: Children's Hospital of Philadelphia

Primer caso de terapia CRISPR personalizada con éxito en un bebé con una enfermedad rara

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Demuestran la eficacia de la terapia génica en pacientes con inmunodeficiencia LAD-I

Éxito de una terapia génica en 9 niños con inmunodeficiencia LAD-I

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Dr Javier Briones, director de un ensayo con terapia CAR-T que ha mostrado resultados positivos en pacientes con linfoma

Nueva terapia CAR-T consigue resultados positivos en pacientes de un tipo de linfoma

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Una terapia génica para una cardiopatía rara muestra resultados prometedores.

Desarrollan una innovadora terapia génica para tratar una cardiopatía rara y devastadora en hombres jóvenes

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La AEMPs ha alertado sobre la comercialización de medicamentos de terapia avanzada sin aprobación en unión europea

La AEMPS alerta sobre los riesgos de los medicamentos de terapia avanzada no autorizados

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