Tratamientos

La terapia génica está experimentando notables avances para el tratamiento de la sordera congénita de origen genético. En la actualidad, la única opción son los implantes cocleares. Imagen vía Canva.

Terapia génica más efectiva para la sordera de origen genético

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El ruxilitinib, fármaco utilizado en algunas enfermedades ha mostrado resultados positivos para el tratamiento de la poliendocrinopatía autoinmune tipo 1. Imagen: Getty vía Canva.

Un fármaco conocido resulta prometedor para tratar un trastorno genético poco frecuente

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Estructura de un complejo molecular formado por una proteína (con estructura secundaria en rosa, amarillo y azul) unida a una doble hélice de ADN (morado). En complejos como este la predicción realizada por AlphaFold 3 coincide casi a la perfección con la estructura molecular obtenida mediante aproximaciones experimentales. Imagen: PDB.

AlphaFold 3 abre nuevas oportunidades para la genética clínica y desarrollo de fármacos

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El fármaco etidronato muestra resultados prometedores para tratar la calcificación arterial por deficiencia de CD73 enfermedad extremadamente rara que no tiene cura conocida. Imagen: Getty Images, vía Canva.

Fármaco prometedor para frenar la progresión de una enfermedad genética rara y dolorosa

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La distrofia muscular de Duchenne es una enfermedad hereditaria caracterizada por la debilidad y degeneración muscular progresiva. Imagen: Getty Images, vía Canva.

La FDA aprueba un fármaco para el tratamiento de la Distrofia Muscular de Duchenne

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El sistema de edición genómica CRISPR permite introducir cambios precisos en el ADN. La primera terapia CRISPR aprobada está dirigida al tratamiento de dos trastornos de la sangre. Imagen: Getty Images, vía Canva.

Reino Unido aprueba la primera terapia CRISPR para una enfermedad genética

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Los pacientes con hemofilia A grave (aproximadamente un 60% de los pacientes con la enfermedad) presentan niveles especialmente bajos de factor VIII, menos del 1% en la sangre, lo que lleva a que los episodios de sangrado sean más frecuentes y graves. Imagen: Science Photo Library, via Canva.

Aprobada una terapia génica para adultos con hemofilia A grave

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Investigadores de diversas instituciones estadounidenses y la empresa Cartesian Therapeutics plantean una terapia CAR-T como nuevo tratamiento para la miastenia gravis. Imagen: Science Photo Library, via Canva.

Una terapia CAR-T para tratar la miastenia gravis

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han desarrollado una nueva estratégica terapéutica para el tratamiento de esta enfermedad a través de un péptido dirigido a las mitocondrias que tiene la capacidad de limitar el remodelado vascular. Célula mostrando en amarillo las mitocondrias, azul el ADN y en púrpura los filamentos de actina. Imagen: Dylan Burnette and Jennifer Lippincott-Schwartz, Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development, National Institutes of Health

Nueva estrategia terapéutica para el tratamiento del aneurisma de aorta abdominal

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Una vacuna personalizada contra el cáncer de páncreas

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Células de leucemia. Imagen: Getty Images vía Canva.

Alta eficacia de un fármaco en leucemia linfoblástica aguda infantil asociada a mutaciones en el gen KMT2A

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Las herramientas de simulación impulsan la nueva generación de terapias basadas en el silenciamiento de genes

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El nuevo método de secuenciación diseñado por los autores del estudio se basa en una fragmentación gradual del ADN nuclear desde la zona más cercana a la membrana nuclear hasta el centro del núcleo celular.

Avances en una terapia CAR-T alogénica para el mieloma múltiple

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Un fármaco experimental para la hemofilia A previene las hemorragias y mejora la calidad de vida de los pacientes

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El olaparib, un fármaco aprobado por la FDA para tratar el cáncer de ovario muestra resultados prometedores en el tratamiento del cáncer de mama con mutación germinal en genes BRCA.

La FDA aprueba Xenpozyme como tratamiento para pacientes con deficiencia de esfingomielinasa ácida

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