Tratamientos
Alta eficacia de un fármaco en leucemia linfoblástica aguda infantil asociada a mutaciones en el gen KMT2A
Las herramientas de simulación impulsan la nueva generación de terapias basadas en el silenciamiento de genes
Un fármaco experimental para la hemofilia A previene las hemorragias y mejora la calidad de vida de los pacientes
La FDA aprueba Xenpozyme como tratamiento para pacientes con deficiencia de esfingomielinasa ácida
Un tratamiento farmacológico ofrece resultados prometedores en una paciente con epidermólisis bullosa y distrofia muscular
Analizan la función de las ADNzimas, unas moléculas con potencial terapéutico en enfermedades como el Párkinson
Una propuesta de terapia génica para la anemia de Blackfan Diamond, designada medicamento huérfano
Un fármaco aprobado para el tratamiento de la ELA incrementa un 12% la supervivencia en modelos animales con enfermedad de Niemann-Pick tipo C1
La primera aproximación de terapia génica para la leucoencefalopatía MLC, designada como medicamento huérfano
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