Enfermedades Raras
La reutilización de un fármaco para la presión arterial puede prevenir la pérdida de visión en cegueras hereditarias
Una nueva causa genética de trastornos del neurodesarrollo ofrece respuestas a miles de familias
Vicente Yépez: “El análisis de ARN no sustituye al de ADN, pero ayuda en muchos casos a complementarlo”
Primeros resultados positivos de una terapia génica para la distrofia de retina por deficiencia de AIPL1
El tratamiento prenatal con Risdiplam para la atrofia muscular espinal muestra resultados prometedores
Carmen Espinós: “Es muy interesante poder anticiparse a la evolución del proceso patológico de una enfermedad rara”
Organoides para acelerar las terapias personalizadas con oligonucleótidos en enfermedades raras
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