Enfermedades Raras
Un estudio clínico español demuestra por primera vez la eficacia de la terapia génica en pacientes con anemia de Fanconi
Mutaciones que afectan al plegamiento de las proteínas como causa de malformaciones cerebrales
La terapia génica para la adrenoleucodistrofia cerebral resulta beneficiosa a largo plazo, pero con riesgo aumentado a desarrollar cáncer
Distrofia miotónica tipo 1: comienza ensayo clínico de una terapia basada en microARNs desarrollada en España
Un fármaco contra el cáncer de médula ósea demuestra su eficacia en el tratamiento de un raro trastorno sanguíneo
Los portadores genéticos de la anemia falciforme tienen mayor riesgo de sufrir coágulos sanguíneos
Diagnóstico genético y su impacto en las enfermedades raras: síndrome por deficiencia de CDKL5
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