Enfermedades Raras
Primer ratón modelo de una grave enfermedad neurodegenerativa un siglo después de su descubrimiento
Primeras evidencias sobre la eficacia de la terapia génica ‘in vivo’ para la anemia de Fanconi
La FDA aprueba ZEVASKYN, una terapia génica para la epidermólisis ampollosa distrófica recesiva
La reutilización de un fármaco para la presión arterial puede prevenir la pérdida de visión en cegueras hereditarias
Una nueva causa genética de trastornos del neurodesarrollo ofrece respuestas a miles de familias
Vicente Yépez: “El análisis de ARN no sustituye al de ADN, pero ayuda en muchos casos a complementarlo”
Primeros resultados positivos de una terapia génica para la distrofia de retina por deficiencia de AIPL1
El tratamiento prenatal con Risdiplam para la atrofia muscular espinal muestra resultados prometedores
Carmen Espinós: “Es muy interesante poder anticiparse a la evolución del proceso patológico de una enfermedad rara”
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