Enfermedades Raras
Vicente Yépez: “El análisis de ARN no sustituye al de ADN, pero ayuda en muchos casos a complementarlo”
Primeros resultados positivos de una terapia génica para la distrofia de retina por deficiencia de AIPL1
El tratamiento prenatal con Risdiplam para la atrofia muscular espinal muestra resultados prometedores
Carmen Espinós: “Es muy interesante poder anticiparse a la evolución del proceso patológico de una enfermedad rara”
Organoides para acelerar las terapias personalizadas con oligonucleótidos en enfermedades raras
Un descubrimiento sobre la causa genética de la enfermedad de Huntington abre nuevas vías de tratamiento
Más de 500 pacientes reciben un diagnóstico gracias a un avance histórico en la investigación europea de enfermedades raras
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