Enfermedades Raras

Obituario de Máximo Ibo Galindo (1967-2026)

Fundación Columbus lanza un proyecto europeo para acelerar terapias avanzadas en enfermedades ultrarraras

FEDER fomenta la traslación al Sistema Nacional de Salud del programa de búsqueda de diagnóstico genético IMPaCT-GENóMICA

Las mutaciones asociadas a enfermedades hereditarias de la retina no siempre causan enfermedad

Una nueva vía terapéutica para la ataxia de Friedreich

Primeros datos de la Edición Genética Prime en pacientes

Una nueva estrategia de terapia génica amplía las opciones de tratamiento para la atrofia muscular espinal

Hacia terapias universales: el potencial de PERT y la edición génica agnóstica en enfermedades genéticas

Una terapia génica muestra eficacia duradera para la inmunodeficiencia combinada: 59 niños recuperados a largo plazo

Dani desafía una enfermedad ultrarrara con una terapia génica aplicada por primera vez en España a un menor de 3 años

Decálogo ‘Genómica para todos y enfermedades raras como prioridad de salud pública: un compromiso global por la equidad y la inclusión’

Una terapia génica ralentiza un 75% la progresión de la enfermedad de Huntington

El cribado genético de portadores amplía su alcance desde la medicina reproductiva hacia la salud personal

Primera evidencia de una carabina farmacológica ‘casi universal’ para enfermedades raras

Hacia una terapia de edición genética para la enfermedad de Tay-Sachs de aparición tardía

Scroll al inicio