Tratamientos
Un producto de terapias avanzadas que combina edición genómica y bioingeniería tisular, designado medicamento huérfano para la piel de mariposa
La FDA aprueba el primer tratamiento dirigido a una mutación rara causante de la distrofia muscular de Duchenne
Investigadores del INCLIVA presentan en SMOT 2 sus trabajos para tratar la Distrofia Miotónica tipo 1
La FDA aprueba una prometedora terapia génica dirigida a pacientes pediátricos con atrofia muscular espinal
Minoryx recibe la aprobación de la Agencia Reguladora Española para iniciar el estudio de fase 2 en la ataxia de Friedreich
La FDA aprueba un tratamiento para pacientes adultos con leucemia mieloide aguda con recaída o resiste que son portadores de una mutación concreta
Gefitinib, designado medicamento huérfano para el tratamiento de pacientes con anemia de Fanconi
La FDA aprueba el primer fármaco para cáncer de mama metastásico causado por mutaciones en BRCA1 y BRCA2
La FDA aprueba una terapia génica para tratar a pacientes con una forma rara de pérdida de visión hereditaria
La FDA aprueba un nuevo tratamiento para prevenir la hemorragia en ciertos pacientes con hemofilia A
La FDA aprueba Abemaciclib (Verzenio™) como tratamiento del cáncer de mama avanzado o metastático
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