Terapia Génica
Oligonucleótidos antisentido como posible tratamiento para la esclerosis lateral amiotrófica
Desarrollan una herramienta computacional para predecir en qué zonas del genoma se puede insertar un gen terapéutico
Álvaro Urbano-Ispizua “Tratar a un paciente con unas células modificadas genéticamente da un poco de vértigo”
![La barrera hematoencefálica supone una limitación para el tratamiento de las enfermedades neurodegenerativas. Imagen: barrera hematoencefálica. Por Ben Brahim Mohammed (Trabajo propio) [CC-BY-3.0 (http://creativecommons.org/licenses/by/3.0)].](https://genotipia.com/wp-content/uploads/elementor/thumbs/1024px-Blood_Brain_Barriere-e1517399240149-qearjw06lnexyopgmm5e3niklzmucl2c2xfpcalobg.jpg "1024px-Blood_Brain_Barriere")
Una propuesta de terapia génica para la anemia de Blackfan Diamond, designada medicamento huérfano
Una terapia génica para la hemofilia A muestra resultados positivos a largo plazo en pacientes
La primera aproximación de terapia génica para la leucoencefalopatía MLC, designada como medicamento huérfano
Reprogramar las células gliales, una posible vía para el tratamiento de enfermedades retinianas como el glaucoma
Desarrollan una terapia génica cuya expresión puede ser controlada mediante un fármaco oral
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