Terapia Génica
Una propuesta para mejorar la efectividad del nusinersen, tratamiento genético para la atrofia muscular espinal
Vyjuvek, una terapia génica en forma de gel con potencial para el tratamiento de la epidermólisis bullosa distrófica recesiva
Oligonucleótidos antisentido como posible tratamiento para la esclerosis lateral amiotrófica
Desarrollan una herramienta computacional para predecir en qué zonas del genoma se puede insertar un gen terapéutico
Álvaro Urbano-Ispizua “Tratar a un paciente con unas células modificadas genéticamente da un poco de vértigo”
![La barrera hematoencefálica supone una limitación para el tratamiento de las enfermedades neurodegenerativas. Imagen: barrera hematoencefálica. Por Ben Brahim Mohammed (Trabajo propio) [CC-BY-3.0 (http://creativecommons.org/licenses/by/3.0)].](https://genotipia.com/wp-content/uploads/elementor/thumbs/1024px-Blood_Brain_Barriere-e1517399240149-qearjw06lnexyopgmm5e3niklzmucl2c2xfpcalobg.jpg "1024px-Blood_Brain_Barriere")
Una propuesta de terapia génica para la anemia de Blackfan Diamond, designada medicamento huérfano
Una terapia génica para la hemofilia A muestra resultados positivos a largo plazo en pacientes
La primera aproximación de terapia génica para la leucoencefalopatía MLC, designada como medicamento huérfano
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