Terapia Génica

Editores de bases como aproximación terapéutica para la distrofia muscular de Duchenne

Neuroimagen para detectar la eficacia de la terapia génica temprana en la enfermedad de Huntington

Universitat Pompeu Fabra, Clínica Universidad de Navarra y Aefat unen fuerzas para investigar la ataxia telangiectasia

Favorecer la reparación entre homólogos como estrategia para mejorar el rendimiento de la edición del genoma

Una terapia génica restaura el sistema inmunitario en 48 niños con una enfermedad hereditaria

Una terapia optogenética recupera parcialmente la vision de una persona ciega

Nuevas terapias para la progeria basadas en oligonucleótidos antisentido

En desarrollo nuevas terapias génicas para tratar el dolor crónico basadas en la inactivación temporal de un gen

Una capa de invisibilidad para favorecer la efectividad de las terapias génicas

La edición precisa del genoma como terapia para la progeria muestra resultados positivos en ratón

En desarrollo una vacuna de ARN mensajero para la esclerosis múltiple

Dos por uno para una terapia génica dirigida a una ceguera hereditaria

Recuperación de la expresión de la hemoglobina fetal para tratar la anemia falciforme

Buenos resultados clínicos preliminares del primer paciente con deficiencia en piruvato quinasa tratado con terapia génica

El rejuvenecimiento epigenético de neuronas de la retina favorece la recuperación de la visión en ratones con glaucoma

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